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华东师范大学 李大力 研究员

报告时间

2025年3月7日（星期五）9点30分

报告地点

台州市香溢大酒店香溢宫

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告

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容

简

介

报告内容简介：遗传疾病的致病基因鉴定和治疗都是领域的难题，基因编辑技术的出现对于罕见病的诊治都有很好的前景。李大力研究员利用TALEN和Cas9体系建立了5周内快速构建人类遗传疾病致病突变的小鼠模型的技术体系。发现SYK基因新发杂合突变导致人类多发免疫缺陷，并通过小鼠模型进行了验证，通过骨髓移植证明可以在小鼠模型和病人中治愈该疾病，开发了一系列性能优越的碱基编辑器，包括HyCBEmax、ABE9、Td-CGBE/CBEs、A&C-BEmax、AXBE、ACBEs等新工具。利用基因编辑技术开发了治疗β地中海贫血的基因疗法，在临床研究中治愈了全部十余名患者，展现了惊人的疗效，极有可能实现一次治疗终身治愈。

报告人简介：李大力，华东师范大学生命科学学院研究员、博士生导师，华东师范大学实验动物中心主任，国家杰出青年基金获得者，教育部青年长江学者，上海市尚思探索学者，上海市基因编辑与细胞治疗前沿科学基地主任。聚焦于基因编辑技术创新领域，开发了多种高效动物模型构建的新方法，围绕罕见病的模型构建和基因治疗开展了深入研究，以通讯作者在Nature，Nature Biotechnology，Nature Medicine和Nature Genetics等权威期刊发表论文100余篇，作为首席科学家主持科技部重点研发项目、港澳台合作项目和国家自然科学基金委重点项目，获教育部高等学校科学研究优秀成果奖自然科学奖一等奖、第16届谈家桢生命科学创新奖。

承办单位

医学院

发布日期

2025年2月27日

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